目的 在这项研究中我们对双异丙吡胺治疗梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的长期效果和安全性进行了评估。 背景 有报道表明，双异丙吡胺可能降低左心室流出道的压力梯度，并且可改善HCM患者的症状，但是，尚未发现有关双异丙吡胺的长期效果和安全性方面大样本量的研究报道。 方法 对在4个HCM治疗中心接受双异丙吡胺治疗的118例梗阻性HCM患者的临床资料和超声心动图资料进行了评估。对接受双异丙吡胺治疗患者的死亡率和未接受双异丙吡胺治疗的373例梗阻性HCM患者的死亡率进行了比较。 结果 患者服用双异丙吡胺的时间为3.1±2.6年；服用剂量为432±181mg/天（97%的患者同时服用β受体阻滞剂）。78例患者（占66%）持续服用双异丙吡胺而没有必要接受外科肌切除术、乙醇消融、或起搏等非药物干预，在静息时其流出道压力梯度从75±33 mmHg 降至 40±32 mmHg (P<0.0001)，按照纽约心脏病协会的心功能分级标准衡量，其平均级别从2.3±0.7 降至1.7±0.6 (P < 0.0001)。双异丙吡胺对其他40例患者（占34%）的治疗效果不是很满意，由于他们的症状和压力梯度控制或消除迷走神经作用的副作用等多种不良因素的影响，需要进行介入性治疗，在接受双异丙吡胺治疗和未接受双异丙吡胺治疗的两组患者中，每年由于各种原因引起的心脏病死亡率并无显著差别，分别为1.4%/年和2.6%/年 (P=0.07)。两组患者的猝死率也无明显差别，分别为1.0%/年和1.8%/年 (P=0.08)。 结论 2/3的梗阻性HCM患者接受双异丙吡胺治疗后，病情能够得到控制，症状有所改善，其主动脉下压力梯度降低50%可达3年。未发现HCM患者应用双异丙吡胺进行治疗会引起心律失常，而且在进行外科肌切除术或替代疗法前应该考虑应用双异丙吡胺进行治疗。